10-30 ProbandInnen / national / einige Wochen bis Monate
Eine Phase-I-Studie ist der erste Teil einer klinischen Studie, in der ein neues Arzneimittel am Menschen getestet wird. Diese neue Substanz hat sich im Zell- und/ oder Tiermodell als wirksam erwiesen. Die Teilnehmenden in Phase-I-Studien sind im Allgemeinen gesunde, freiwillige, männliche Personen.
In der Onkologie ist es allerdings häufig eine kleine Gruppe erwachsener PatientInnen mit fortgeschrittener Krebserkrankung, bei der etablierten Standardtherapien keine Wirkung mehr zeigen.
Dies Studien werden in der Regel an spezialisierten Phase-1-Units unter strenger Überwachung der Studienteilnehmenden durchgeführt.
In der Pädiatrischen Onkologie hingegen werden neue Medikamente meistens nicht in Phase I Studien geprüft (Ausnahme bei Erkrankungen, die nur im Kindesalter vorkommen).
In diesen Prüfungen geht es nur darum, die Sicherheit und Verträglichkeit einer neuen Substanz beim gesunden Menschen zu prüfen. Sie dienen hauptsächlich zur Dosisfindung. Zu Beginn werden sehr geringe Mengen des Arzneimittels verabreicht und nur, wenn keine schwerwiegende Nebenwirkungen auftreten, wird die Dosis sukkzesiv erhöht. Ein weiterer Aspekt ist, erste Informationen über die Wirksamkeit zu gewinnen. Dazu werden die so genannten pharmakokinetischen Eigenschaften der Substanz untersucht, das heißt, wie sie sich im menschlichen Körper verteilt, wie sie um- und abgebaut und ausgeschieden wird. Außerdem wird untersucht, ob und wie die Probanden den neuen Wirkstoff vertragen, beziehungsweise ob, welcher Art und in welchem Ausmaß unerwünschte Nebenwirkungen auftreten. Erst wenn alle diese Untersuchungen gezeigt haben, dass der Wirktoff verträglich ist, werden die Untersuchungen an PatientInnen, d.h. an kranken Menschen, fortgesetzt.