mehrere Hundert bis Tausend Patienten / weltweit / mehrere Jahre

Die dritte Phase der klinischen Medikamentenprüfung dient dem Nachweis der Wirksamkeit und Verträglichkeit des Prüfpräparates/neuen Medikaments (bei Zulassungsstudien) oder des neuen Therapiekonzeptes (bei Therapieoptimierungsstudien) im randomisierten Vergleich zur bisherigen Standardtherapie oder einem Placebo. Die Phase III Studie soll an einer größeren PatientInnengruppe bestätigen, was in der Phase II Studie bei einer vergleichsweise kleinen Gruppe festgestellt wurde. Daher wird das Arzneimittel an mehreren tausend Patienten, in der Regel weltweit in randomisierten Prüfungen getestet. Die Studie dauert mehrere Jahre, da die PatientInnen jahrelang nachbeobachtet werden (Follow Up). Ist die Phase III der Arzneimittelprüfung erfolgreich, kann im nächsten Schritt die Zulassung des Medikaments beantragt werden.

Daher werden Phase-III-Studien auch als Zulassungsstudien bezeichnet.