30-150 PatientInnen / häufig weltweit / ca 1 Jahr
In der zweiten Phase einer klinischen Arzneimittelprüfung wird vor allem die Wirksamkeit und die Verträglichkeit einer neuen Substanz untersucht, d.h., ob die neue Substanz die gewünschte positive Wirkung auf eine bestimmte Krankheit beim Patienten zeigt oder nicht und ob und wie das Medikament vertragen wird. Dazu werden ihre so genannten pharmakodynamischen Eigenschaften untersucht, also die Art und Weise, wie ein Arzneimittel das Verhalten eines Zielmoleküls im Körper beeinflusst und die Auswirkungen, die dies auf den Körper hat.
Diese Studien dienen auch dazu, den optimalen Dosisbereich zu bestimmen und zu ermitteln, wie oft das Arzneimittel in welcher Form (z.B. Tablette oder intravenöse Gabe) verabreicht werden soll, um höchste Wirksamkeit und gleichzeitig niedrigstes Risiko für unerwünschte Nebenwirkungen sicherzustellen.
Diese Studienphase wird oft in Phase IIa und Phase IIb unterteilt: Phase-IIa-Studien sind klinische Pilotstudien, die primär die Arzneimittelsicherheit evaluieren, während Phase-IIb-Studien die Wirksamkeit, insbesondere den Dosierungsrahmen und die Sicherheit untersuchen.
Solche Phase-II-Studien schließen in der Regel relativ wenige PatientInnen ein. In der Onkologie handelt es sich hierbei überwiegend um erwachsene Patienten mit bestimmten Krebserkrankungen, die in verschiedenen Studienzentren und häufig auch in verschiedenen Ländern behandelt werden.
Oft wird direkt an die Phase II-Studie eine Phase III-Studie, mitunter zeitlich überlappend, angehängt.